什么是干细胞干

　　细胞是一种具有复制能力，可以分化形成各种组织的早期未分化细胞。虽然造血干细胞的研究已有数十年的历史，但是广泛深入地研究各种干细胞的生物特性和分化机制，以及对干细胞在体外进行改造和修饰从而用来治疗疾病的“干细胞生物工程”只是在最近三年才蓬勃展开。这归功于干细胞研究领域的两项重大技术突破。

　　干细胞研究的重大突破

　　1998年12月美国科学家在《科学》杂志上报道他们成功地在体外培养和扩增了人体胚胎干细胞(EScells)。因为胚胎干细胞可以在一定条件下分化成各种组织细胞，所以有可能利用胚胎干细胞来取代病人体内的坏损组织细胞，达到治疗各种疾病的目的。然而利用胚胎干细胞受到至少两个方面的限制。一是胚胎干细胞的来源以及由此而带来的伦理和法律问题；二是由于作为一种异体细胞移植而带来的免疫排斥问题。从这两个意义上讲，干细胞研究的另一项重大突破为干细胞的临床应用开拓了更加广泛的空间。

　　1999年12月美国科学家发现小鼠肌肉组织的成体干细胞可以“横向分化”为血液细胞，这一发现立即被世界各地的科学家证实，并且发现人类成体干细胞同样具有“横向分化”的功能；横向分化具有相当的普遍性。这种“横向分化”的分子机制一旦被研究清楚，就有望利用病人自身健康组织的干细胞，诱导分化成病损组织的功能细胞来治疗疾病。这样既克服了由于异体细胞移植而应起的免疫排斥，又避免了由于胚胎细胞来源不足以及其他社会伦理问题，为干细胞生物工程在临床治疗中的广泛应用奠定基础。

　　干细胞生物工程几乎能治疗所有的疾病

　　用干细胞生物工程治疗疾病的最显著特点就是：(从理论上讲)它可以治疗几乎所有疾病，比如癌症，心肌坏死性疾病，自身免疫疾病和神经退行性疾病等。如果和基因治疗相结合，还可以治疗众多遗传性疾病。用干细胞治疗疾病已不再是幻想，实际上瑞典医学家已经利用干细胞技术治愈了巴金森氏综合症。可见干细胞生物工程的另一个显著特点是研究和应用紧密结合：研究就是应用，应用就是研究。)E分子治疗与干细胞由于细胞生物工程对整个科学乃至整个人类生活的重大影响，干细胞被1999年美国的《科学》推举为二十一世纪最重要的研究领域之一，而且在十项领域中排名第一，居先于“人类基因组测序”的浩大工程，2000年再度入选《科学》评选的当年十大科技成就。

　　其实不难理解，人类基因组测序为认识生命现象以及疾病发生的物质基础提供和建立了完整的信息库，“DNA”芯片技术就是在此“信息库”基础上对疾病诊断的方法学革命。然而诊断疾病的目的是要对疾病进行治疗乃至根除。大家所熟悉的“基因治疗”以及其他分子治疗(包括抗体治疗)”就是对这一理念的具体尝试。但是由于蛋白质分子量巨大，难以进入细胞，只能作用于细胞表面分子而发生作用；而基因治疗又往往有依赖病毒序列作为基因载体的弊病。这一切都限制了“分子治疗”的应用。

　　如何克服这些弊病，改造这些技术是分子治疗领域的主要课题之一。而干细胞生物工程正是改造“分子治疗”的最佳选择。

　　第一，干细胞具有自我扩增和分化功能，因此导入的“外源基因”可以有效地得以扩散；

　　第二，干细胞可以在体外进行操作，对基因的改造和修饰可以在体外完成并经筛选后再导入体内，避免由于基因插入而导致的细胞失常；

　　第三，干细胞是人体细胞，作为载体毒性最小。而且作为生命的最小单元，是导入组织的最佳形式。可见，干细胞生物工程是现代生命科学研究的最终汇集点。同时，因为干细胞生物工程可能为多种“不治之症”带来福音，所以具有极大的应用前景和产业化潜能。

　　干细胞研究蕴藏着巨大的商机

　　正因为如此，国外许多高风险投资金融机构纷纷投下赌注，短短几年，已有数十家以“干细胞研究应用”为主体的生物公司上市或成立，成为“生物工程制药’行业的主角之一。因此，在中国尽早成立国家级的“干细胞生物工程基地”已经刻不容缓，否则巨大的中国医药市场就有可能落入西方国家的垄断。这不仅仅是一个科学研究问题，同样是亿万美元的医药产业问题。

　　中国：迎接新世纪生物医学曙光

　　由于干细胞研究的关键技术只是在最近才得以突破，我们的干细胞研究处于和发达国家非常接近的水平，在某些方面，甚至处于领先地位。比如新近成立的“北京大学干细胞中心”在人类角膜干细胞研究方面，已经成功地建立了非病毒转化的角膜干细胞体外培养体系，而且已经可以在体外传代。在造血干细胞研究方面，北京大学人民医院的血液研究所已经初步建成了“脐带血干细胞库”，并已经应用到治疗再生障碍性贫血等血液疾病。同时我们已经启动了建立人胚胎干细胞系以及更接近应有的包含人体各种组织的成体干细胞库。这一切都为我们在干细胞研究和应有领域走在世界前列打下了基础。干细胞生物工程是我国与西方国家“起跑点”最接近的重大科学领域，我国要一改传统的科研成果不能迅速产业化的弊病，把干细胞的研究及时转化到临床应用，把干细胞治疗疾病的新技术迅速推广给社会，让干细胞生物工程造福中国，进而造福人类。(北京大学干细胞研究中心主任李凌松教授）