“人类基因组计划”标书称：人类的DNA序列是人类的真谛，这个世界上发生的一切事情，都与这一序列息息相关。

　　基因药物和疫苗纷纷问世

　　中国协和医科大学副校长强伯勤院士：我国已有18种基因工程药物和疫苗投放市场，并有几十种新产品处于不同的研制阶段。人工血液制品项目完成实验室和小试研究，进入中试开发；新型治疗性乙肝疫苗已获国家专利，并已进入国际专利(欧洲)实质性审查阶段，产品进入申报临床前的准备工作；基因治疗取得突破性进展，5个方案进入临床试验，基因治疗载体系统的研究成果申报了国内外专利。疾病相关基因的研究也取得了突破性进展，已发现了神经性高频耳聋新的致病基因、遗传性乳光牙本质以及人短指病等遗传病的致病基因等。功能基因组学、基因组多态性测定、蛋白组学以及生物信息学等研究正加紧开展。

　　用干细胞技术治疗帕金森病

　　北京大学生命科学院教授顾军：干细胞技术是一个快速发展的领域，其高速发展的主要原因是人们看到了干细胞技术在临床治疗各种目前还难以攻克的疾病中展现了希望。用干细胞治疗神经退行性疾病均有不少成功的例子，在人的帕金森治疗中显示了美好的前景。

　　干细胞是一类多功能性的或全能性的细胞，具有自我更新和复制，并分化成各种细胞类型的潜能。早期的研究主要在于造血干细胞。目前已经发现在一些实体组织中存在着干细胞。正是这些不断发现中的干细胞，强化了人们对于干细胞的研究兴趣，加快了干细胞技术走向产业化的步伐。预计在不久的将来，干细胞治疗技术将在临床医学上得到广泛运用。

　　可对疾病进行个体化治疗

　　北京解放军传染病研究所全军病毒性肝炎和艾滋病防治重点实验室主任王福生：传染病是目前全球人类死亡的主要原因之一。它们的发生、发展和临床结局，不仅受病原体的毒力和环境因素的控制，而且受到机体遗传基因及其多态性的影响。以病毒性肝炎为例，其感染和发病具有如下特点：同一种病毒感染，不同的个体所产生的结局不同，表现为急性自限性肝炎、慢性肝炎或肝硬化、肝癌；同一种病毒，不同人群产生的易感性不同，如12岁以下儿童感染后容易发展成为慢性肝炎，而成人感染后多为为急性肝炎，同一种药物、同一种疫苗，对不同个体的疗效反应和预防效果也有很大差别。

　　目前，科学家们正在进行的重要传染病病原体感染相关基因的研究，就可以弄清与传染病感染相关的人类易感基因组成及其特点，从而决定个体是否对某种病原体易感。在此基础上，研制出特异性预防和治疗疫苗，因人施药。搞清楚病人的基因组成，不但能阐明各种药物对个体不同基因的作用方式，突破传统的药物治疗模式，而且对于针对基因特异性筛选药物、对传染病进行有效的个体化治疗以及对于传染病的临床合理用药、发展基于中国人群特点的生物制药产业都有巨大帮助。

　　让猪为人类提供移植器官

　　云南农业大学版纳微型猪近交系研究所所长曾养志：由于猪在解剖、生理、代谢和基因组成等方面与人体十分接近，是极为理想的生物医学实验动物，通过基因技术，还可以让猪“生产”出人的心脏、肝脏等器官。我们开展版纳微型猪近交系选育研究，是因为近交系动物的基因纯合，遗传背景清楚，可减少在实验中由于个体遗传差异造成的误差。从1980年开始，我们已成功培育了19个世代的版纳微型猪的近交系，明年将完成20个世代版纳微型猪近交系的建立，完成这一世界上绝无仅有的研究工作。在研究过程中，我们还发现了20多种有用基因和30多种带病致死基因，以此为“探针”，我们就能够“探”出人的身上有没有这个隐性基因，以防止相关的先天性疾病的发生。目前，我们还和“北京华大”的科学家们开始检测猪的器官和人的器官的各项生理指数。相信不久的将来，我们就可以用版纳微型猪“生产”出人的心脏、肝脏等，为人类的器官移植源源不断地提供移植器官。

　　基因诊断很快将有重大突破

　　北京协和医院医学教育委员会主任陈元方：我们曾对北京协和医院部分临术医师作了一个有关基因诊断和基因治疗的问卷调查，共调查了223人。在关于基因诊断应用于疾病诊断的可行性问题上，有44%的人认为可行，51%的人认为有限可行，只有5%的人认为不可行。与传统诊断手段相比，基因诊断能更早发现有关疾病的隐患，也更可靠。在我国，比较成熟的可用基因诊断的疾病主要是一些遗传性疾病，如苯丙酮尿症、血友病及地中海贫血等。另外，基因诊断还可用于胰腺癌等的辅助诊断。与发达国家相比，我们的基因诊断还有一定差距。但我相信，在未来的5至10年内，我国的基因诊断技术应该会有很大的突破，尤其是在一些新的领域。基因诊断将对未来疾病诊断、未来医疗服务模式乃至医疗保险、社会伦理等产生很大影响。(王张俞严）

责任编辑：康康

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